MDS是一组异质性的疾病，其预后有很大差异。RAEB、RAER-t、t-MDS或继发性AML(sAML)患者的预后很差，如果不治疗，中位生存期小于12个月。如果有组织相容性同胞供者，则年轻的MDS患者（如＜55岁＝治疗首选异基因骨髓移植，其长期无病生存率近40%。难治性贫血或RAEB患者效果更好，复发率比RAEB-t或sAML低。不适合异基因干细胞移植的患者，在自身干细胞移植后进行强化化疗则是另一个治疗手段。



1.强化治疗

提示预后较差的年龄小于65岁的患者可行联合化疗。化疗类似于原发AML的诱导缓解治疗，显示完全缓解率从15~64%不等。用相同的化疗方案，MDS或sAML总的完全缓解率低于原发性AML患者。具有相同的血小板减少和细胞遗传学等预后因素的RAEB、RAEB-t和原发AML治疗效果无差异。诱导缓解后获得持续缓解很难。少数患者可获得长期无病生存，但总的中位生存期通常＜12个月。细胞遗传学无异常的患者比有异常的患者预后相对好。



2.自体干细胞移植（ASCT）

EBMT报道了79例MDS/sAML患者获首次CR后行自体骨髓移植的结果。2年存活率、无病生存期(DFS)和复发率分别为39%、34%、和64%。79例患者中，对首次CR后缓解期已知的55例患者和110例原发AML作为对照组进行了比较，55例MDS/sAML移植的患者2年的DFS为28%，而原发AML移植患者为51%（p=0.025）。复发率在MDS/sAML为69%，原发AML为40%（p=0.007）。MDS/sAML患者复发率高反应了这些患者残余病灶负荷高。因此今后通过细胞遗传学和分子生物学来提高残余病灶的检测技术是很重要的。

EBMT还报道了对173例ASCT的MDS/sAML受者的分析。126例首次CR后移植患者3年DFS为33%，而实际的复发率为55%，小于40岁的比大于40岁的患者DFS长。因为＞40岁组治疗相关死亡率为39%而＜40岁组为17%。但由于病例数太少，随访时间太短，尚不能在根据细胞遗传学和FAB分型等预后因素来分层的MDS患者中评价自身干细胞移植的影响。